Przeszczep szpiku leczy nie tylko HIV. Zabieg działa na 70 rzadkich chorób

Artykuł/Nauka 21.03.2019
Przeszczep szpiku leczy nie tylko HIV. Zabieg działa na 70 rzadkich chorób

Przeszczep szpiku leczy nie tylko HIV. Zabieg działa na 70 rzadkich chorób

W historii medycyny tylko u dwóch pacjentów stwierdzono całkowitą remisję wirusa HIV. W obu przypadkach ta trudna sztuka udała się dzięki przeszczepowi szpiku kostnego. W ten sam sposób można wyleczyć ponad 70 innych schorzeń.

Ale zaraz, jak komuś udało się wyleczyć z HIV? W tym roku, u tzw. londyńskiego pacjenta (prawdziwa tożsamość pozostaje tajemnicą) powtórzono zabieg, który 10 lat temu zakończył się równie spektakularnym sukcesem u Timothy’ego Browna, zwanego również berlińskim pacjentem.

Przeszczep szpiku kontra HIV

U obu osób zadziałała terapia komórkami macierzystymi, które zostały im podane w formie przeszczepu szpiku kostnego. Sam szpik spełniał dość rzadkie kryterium – został on pobrany od osoby dotkniętej mutacją genetyczną genu CCR5, zwaną CCR5-delta 32, która jest delecją (czyli brakiem) w obrębie genu CCR5 (CCR5-Δ32) i sprawia, że nosiciele tej mutacji są odporni na zakażenia wirusem HIV-1. Co więcej, lekarze zdecydowali się na przeszczep szpiku u londyńskiego pacjenta ze względu na to, że był on również chory na chłoniaka Hodkina (tzw. NHL), który jest nowotworem złośliwym.

Normalna procedura ogranicza się do zastosowania chemioterapii, która w tym przypadku okazała się nieskuteczna w walce z chorobą. Nie oznacza to, że nie odniosła ona żadnego skutku. W wyniku chemioterapii układ immunologiczny londyńskiego pacjenta został unieszkodliwiony na tyle, że mógł on przyjąć przeszczep obcego szpiku kostnego. Na tym zresztą polega cały problem związany z tą metodą leczenia. Nie dość, że trzeba znaleźć (w miarę) kompatybilnego dawcę, z odpowiednią (i stosunkowo rzadką) mutacją, to jeszcze organizm biorcy musi zostać zbombardowany chemioterapią.

Przeszczep szpiku leczy też inne choroby.

Ich dokładna lista została opublikowana przez fundację Be The Match, która znajduje się dopasowywaniem dawców szpiku z potrzebującymi biorcami. Na co konkretnie pomaga przeszczep szpiku? Od nowotworów piersi, przez choroby krwi, aż po choroby układu autoimmunologicznego i choroby neurologiczne. Potencjał jest ogromny, gorzej z dostępnością takiego zabiegu, ze względu na czynniki, o których wspominałem wyżej.

Jest jednak pewna koncepcja, która rozwiązałaby problemy z szukaniem odpowiedniego dawcy i oszukiwaniem układu autoimmunologicznego. Chodzi tutaj o inżynierię genetyczną. Teoretycznie po dopracowaniu i przeprowadzeniu testów klinicznych metody CRISPR/Cas można byłoby z niej korzystać do tworzenia pozbawionych wad genetycznych komórek szpiku kostnego i wszczepiać je pacjentom chorym na AIDS i inne, wymieniane przez Be The Match choroby.

Prowizoryczne zastosowanie tej metody miało miejsce już w Chinach. Mowa tutaj o nielegalnych eksperymentach He Jiankui – lekarza, który podjął się edycji kodu genetycznego ludzkich zarodków. Jiankui zrobił to w tajemnicy przed swoimi przełożonymi i światem nauki, przez co został pozbawiony prawa do wykonywania zawodu. Oprócz działania w tajemnicy, naukowcy z całego świata krytykowali wykorzystanie metody CRISPR/Cas, która aktualnie nie jest tak dokładna, żeby móc edytować nią ludzki genom.

Wielu naukowców jednak pracuje nad zmianą tego stanu rzeczy. Może za kilka, bądź kilkanaście lat zabiegi polegające na podmianie zmodyfikowanego szpiku kostnego, kombatybilnego z układem autoimmunologicznym pacjenta, zaczną być powszechnie stosowane. Wiemy już, jak masowo hodować komórki potrzebne do tego zabiegu. Pozostaje kwestia ich precyzyjnej edycji.

Dołącz do dyskusji